CAR-T疗法迎来高光时刻：疗效突破、出海加速与支付破冰

近期，中国CAR-T细胞治疗领域捷报频传，在临床疗效、适应症拓展、国际化进程以及关键支付环节取得一系列里程碑式的突破，标志着该领域正从技术成熟期迈向产业化与可及性提升的新阶段。

CAR-T 疗效与创新突破：长期临床数据亮眼

11月3日，科济药业公布了其研发的通用型BCMA CAR-T产品CT0596治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的临床数据，以及通用型CD19/CD20 CAR-T产品CT1190B治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（R/R NHL）的临床数据。数据显示，这两款通用型CAR-T产品均具有初步良好的安全性和令人鼓舞的疗效信号。

中国医学科学院血液病医院邱录贵教授在IMS年会现场做报告

临床疗效始终是CAR-T疗法价值的核心体现。今年9月19日，在国际骨髓瘤学会（IMS）年会期间，驯鹿生物公布了其全人源BCMA CAR-T产品福可苏®（伊基奥仑赛注射液）的36个月长期随访数据，显示在首次接受CAR-T治疗的多发性骨髓瘤患者中，完全缓解率高达88.4%，中位无进展生存期（PFS）达到35.9个月，为患者带来了长期生存的希望。

更引人注目的是，CAR-T疗法的应用边界正从癌症向更广阔的疾病领域延伸。华中科技大学同济医学院团队在Cell期刊上发表的研究表明，使用驯鹿生物的抗BCMA CAR-T疗法治疗进行性多发性骨髓硬化症（PMS）取得了安全有效的初步结果。这为CAR-T技术应用于自身免疫性疾病打开了全新的大门，展现了其巨大的治疗潜力。

CAR-T 研究趋势聚焦 ：体内CAR-T技术引领下一代疗法革新

随着体外CAR-T疗法在商业化应用过程中暴露出制备流程复杂、生产成本高昂、细胞功能易受损以及患者可及性受限等挑战，体内CAR-T技术作为下一代细胞疗法的核心方向正迅速崛起。体内CAR-T技术通过LNP-mRNA等递送系统，将编码CAR的基因直接注入患者体内，利用人体自身细胞在体内生成CAR-T细胞。这项技术旨在将CAR-T疗法从“个体化定制”的昂贵治疗，转变为“即时、可量产”的普通药物，有望从根本上解决当前CAR-T疗法生产周期长、成本高昂的瓶颈。国际药企已通过多项高额收购加速布局这一赛道。

2025年以来，阿斯利康、艾伯维、吉利德、BMS等巨头纷纷通过收购押注体内编程平台。国内方面，云顶新耀、深信生物、博生吉医药科技、沙砾生物等企业均已布局相关领域，虽多处于临床前或早期研究阶段，但正以快速追赶姿态参与全球竞争。CAR-T 出海加速 “中国智造”获全球顶级认可在临床数据亮眼的同时，国产CAR-T的全球化步伐已从区域布局升级为全球权益合作。10月21日，驯鹿生物宣布其BCMA CAR-T产品获日本临床试验默示许可，正式敲开东亚市场大门；仅一周后，该公司再与韩国GCCell签署合作协议，推动福可苏®进入韩国市场，启动注册与商业化进程，构建起清晰的亚太布局蓝图。

驯鹿生物 福可苏（伊基奥仑赛注射液）

更具里程碑意义的是国产CAR-T的全球权益交易突破。跨国药企2025年第三季度业绩报告显示，强生与传奇生物合作的西达基奥仑赛年度销售额已突破13亿美元，成为国产创新药“出海”标杆。科弈药业7月向美国ERIGEN LLC授予双靶向CAR-T产品KQ-2003（BCMA/CD19）的大中华区以外全球权益，可获最高21.4亿美元里程碑付款及销售分成；9月再将其印度市场权益授予VRise Therapeutics。10月，普瑞金与吉利德子公司Kite Pharma就体内CAR-T疗法达成16.4亿美元合作，创下该领域交易新高。11月5日，和铂医药全资子公司诺纳生物宣布与体内细胞疗法领导者Umoja Biopharma再度达成评估与许可协议，计划将其HCAb Harbour Mice®平台和NonaCarFxTM平台与Umoja的VivoVecTM平台相结合，共同推进多款体内CAR-T细胞疗法研发。据业内分析，国产CAR-T的双靶点设计、短生产周期等优势，使其在国际竞争中具备显著差异化。

CAR-T 支付破冰：商保目录实现零突破，市场放量在即

长期以来，高昂的治疗费用是横亘在患者与CAR-T疗法之间的天堑。过去四年，所有CAR-T产品均因价格问题折戟于国家医保谈判。11月2日，国家医保谈判现场传来重磅消息，合源生物“谈成了”，意味着定价99.9万元的纳基奥仑赛注射液，首次通过新设立的“商保创新药目录”完成了价格协商，有望进入医保，为高价创新药开辟了全新的准入路径。

来源：Insight 数据库

据媒体报道，驯鹿生物、科济药业的CAR-T产品都参与了本次商保目录价格协商。以纳基奥仑赛99.9万元/支的定价纳入后，通过各类补充保险的报销，患者年治疗费用有望显著降低。这为整个创新药行业打通了支付的最后一公里，市场放量在即。CAR-T疗法在临床、商业与支付端的连续突破，预示着其巨大的应用前景和产业潜力。

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随着疗效升级、支付完善与全球化推进，中国CAR-T市场规模预计2030年将突破500亿元。在实体瘤研发、通用型CAR-T、体内CAR-T等技术突破下，未来有望覆盖胃癌、肝癌等百万级患者群体，开启千亿市场空间。88858cc永利皇宫细胞与基因治疗研发服务平台，将持续助力更多CAR-T药物研发，共同推动全球细胞治疗产业的进步。